70万的救命药问题出在哪里？
湖南省怀化市溆浦县有一户家庭，刚一周岁的孩子得了脊髓性肌肉萎缩症（SMA），医院向患者家属推荐的，可治疗这种病的特效药，竟然高达70万元一针！
真正的天价，是中国所有药物中最贵的，且完全是自费的药物。
广东一位母亲欧阳春兰，8月5日向中国国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物，即70万元（人民币）一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。
据红星新闻报道，该申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”，目前中国国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。诺西那生钠注射液2019年4月28日在中国上市。
记者了解到，该类药物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。
国家医保局信访办一工作人员8月5日受访时介绍，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
该工作人员说，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”
至于为何药企价格不下降，就无法纳入医保，该工作人员解释说，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。
工作人员解释说：“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”
SMA症，即儿童脊髓性肌萎缩症，由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。通常6个月内起病，然后出现迅速发展的进行性、对称性四肢无力、吸吮无力、咽反射减弱等症状，多数患儿会在2岁内死于呼吸衰竭。极少数患者会在成年后才发病。
由于SMA症属于罕见病，仅有万分之1.6的新生儿罹患，目前全球范围内依然存活的患者也不过数万人。其中中国SMA症患者就占了约30000人，日本2015年约有874例SMA患者。
治疗此病的特效药就是诺西那生钠（Nusinersen），由美国渤健公司2016年研发成功，并通过了美国FDA批准，是全球首个针对SMA的精准靶向治疗药物。
我国的制药公司虽然数量世界第一，但是自主研发的药物微乎其微。（这个结论半导体芯片行业也看到过）
那么“70万”的救命药问题出在哪里？？问题出在这里。
下图是中国SMA症患者家属从国际网站收集整理的。
作为治疗罕见病的特效药，诺西那生钠（Nusinersen）在世界各国都是“天价”，但世界主要国家的患者治疗此病却都不是问题。 这是因为在特效药发明出来之后，他们都可以通过各自国家的医保兜底获得及时的治疗。
目前我国患者普遍面临的却是有药用不上的尴尬境地，恰恰是因为我们的医保政策跟不上。作为自费药物，在任何优惠的情况下患者一年都要花费100万以上的治疗费，这不是普通家庭可以承受的 。
这才是武长毅，这个12个月大的男婴，只能面对“有钱有命，没钱认命”命运的原因，而他父母也只能眼睁睁地看着爱子离去……
当一个人没钱治病时，政府不能看着他死。这是所有公民纳税时，自愿给无能为力的人员享有的权益。免费医疗、教育、养老是一个社会的公益项目，是社会的兜底责任。是征税后该返还给老百姓的最基本福利----《罗马国际公约》。
所以，国家实行免费医疗或大病免费医疗，才是避免无数“武长毅”式悲剧发生的根本之道。
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